يعد العلاج الجيني أحد أبرز التطورات في مجال الطب الحديث، وهو يمثل نقلة نوعية في فهمنا للأمراض وعلاجها. يعتمد هذا العلاج على تعديل المادة الوراثية (DNA) داخل الخلايا بهدف علاج أو منع ظهور الأمراض الجينية.

يُعرفنا الدكتور إسلام دبابسة مدير معهد اي دي للخلايا الجذعية والعلاج الجيني عن تاريخ هذا النوع من العلاجات

تحدد وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) أن المنتج الطبي للعلاج الجيني هو منتج طبي بيولوجي يحقق الخاصيتين التاليتين:

1- يحتوي على مادة فعالة تحتوي أو تتكون من حمض نووي مؤتلف يستخدم في البشر أو يُعطى لهم. بهدف تنظيم أو إصلاح أو استبدال أو إضافة أو حذف التسلسل الجيني.

2- يرتبط تأثيره العلاجي أو الوقائي أو التشخيصي مباشرة بتسلسل الحمض النووي المؤتلف الذي يحتوي عليه، أو بمنتج التعبير الجيني لهذا التسلسل.

يجب ألا تشتمل المنتجات الطبية للعلاج الجيني على لقاحات ضد الأمراض المعدية.

تُعرِّف إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) العلاج الجيني بأنه منتجات "تتوسط آثارها عن طريق نسخ أو ترجمة المواد الوراثية المنقولة أو عن طريق الاندماج في الجينوم المضيف والتي يتم إعطاؤها كأحماض نووية أو فيروسات أو وراثياً".

الكائنات الحية الدقيقة المهندسة. يمكن استخدام المنتجات لتعديل الخلايا في الجسم الحي أو نقلها إلى خلايا خارج الجسم الحي قبل إعطائها إلى المتلقي.

بشكل عام، يمكن تصنيف العلاج الجيني إلى فئتين – العلاج الجيني للخط الجرثومي والعلاج الجيني الجسدي.

الفرق بين هذين النهجين هو أنه في العلاج الجيني الجسدي يتم إدخال المادة الوراثية في بعض الخلايا المستهدفة، لكن التغيير لا ينتقل إلى الجيل التالي، بينما في العلاج الجيني للخط الجرثومي، سيتم نقل الجين العلاجي أو المعدل إلى الجيل التالي. الجيل القادم. وهذا الاختلاف مهم، لأن التشريع الحالي يسمح بالعلاج الجيني فقط على الخلايا الجسدية.

يعود تاريخ التفكير في تعديل الجينات إلى أواخر القرن التاسع عشر، حيث بدأت الأفكار حول الوراثة والتوريث بالتبلور. ومع اكتشاف بنية الحمض النووي (DNA) في منتصف القرن العشرين، فتح ذلك الباب أمام فهم أعمق للآليات الجينية وراء الأمراض.

الخطوات الأولى

• السبعينيات والثمانينيات: شهدت هذه الفترة أولى المحاولات التجريبية لتعديل الجينات في المختبر. تمكن العلماء من عزل الجينات وتضخيمها، مما مهد الطريق للتجارب على الحيوانات.
• التسعينيات: انتقلت التجارب إلى المرحلة السريرية، حيث أجريت أولى التجارب على البشر. كانت هذه التجارب تهدف لعلاج أمراض وراثية نادرة، مثل نقص المناعة الشديد.

التطورات الحديثة

• القرن الحادي والعشرين: شهد هذا القرن تطورات هائلة في مجال العلاج الجيني، حيث تمكن العلماء من تطوير تقنيات أكثر دقة وفعالية لتعديل الجينات.
• تقنية CRISPR-Cas9: مثلت هذه التقنية ثورة في مجال الهندسة الوراثية، حيث أصبحت عملية تعديل الجينات أسهل وأسرع بكثير.
• الاعتماد التنظيمي: بدأت الهيئات التنظيمية في مختلف الدول بالموافقة على استخدام بعض علاجات الجينات، مما شجع على مزيد من الاستثمار في هذا المجال.

على الرغم من التقدم الكبير الذي تم تحقيقه، إلا أن العلاج الجيني لا يزال يواجه بعض التحديات، منها:

• التكلفة العالية: تعد علاجات الجيني باهظة الثمن، مما يجعلها غير متاحة للجميع.

الآثار الجانبية المحتملة: قد يؤدي تعديل الجينات إلى آثار جانبية غير متوقعة.

• القضايا الأخلاقية: يثير العلاج الجيني العديد من القضايا الأخلاقية، مثل تصميم الأجنة وتعديل الجينوم البشري.

يمثل العلاج الجيني أملًا كبيرًا لملايين المرضى الذين يعانون من أمراض وراثية مستعصية. ومع استمرار التقدم في هذا المجال، يمكننا أن نتوقع تطوير علاجات أكثر فعالية وأمانًا في المستقبل القريب.