تعتمد الأدوية الجينية على عدة تقنيات، منها:

إضافة جين سليم: في حالة وجود جين معطوب يسبب المرض، يتم إدخال نسخة سليمة من هذا الجين إلى الخلايا المصابة لتعويض الجين المعطوب.

إيقاف جين مسبب للمرض: في بعض الحالات، يكون المرض ناتجًا عن نشاط زائد لجين معين. في هذه الحالة، يتم استخدام الأدوية الجينية لإيقاف عمل هذا الجين أو تقليله.

تعديل جين معطوب: يمكن تعديل الجين المعطوب لإعادته إلى وظيفته الطبيعية.

• علاج أمراض مستعصية: يمكن للأدوية الجينية علاج العديد من الأمراض الوراثية التي كانت تعتبر مستعصية في الماضي، مثل التليف الكيسي والناعور وبعض أنواع السرطان.

• علاج دقيق وفعال: تستهدف الأدوية الجينية المرض بدقة عالية، مما يقلل من الآثار الجانبية مقارنة بالأدوية التقليدية.

• علاج طويل الأمد: قد يؤدي العلاج الجيني إلى علاج دائم للمرض، حيث يتم إصلاح الخلل الجيني بشكل دائم.

• التكلفة العالية: تعتبر الأدوية الجينية باهظة الثمن، مما يجعلها غير متاحة للجميع.

• الآثار الجانبية المحتملة: على الرغم من أن الأدوية الجينية تعتبر آمنة بشكل عام، إلا أنها قد تسبب بعض الآثار الجانبية في بعض الحالات.

• التسليم الدقيق للجين: يعد توصيل الجين إلى الخلايا المستهدفة بشكل دقيق تحديًا كبيرًا.