يُستخدم تحرير الجينوم على نطاق واسع في الأبحاث البيولوجية بشكل عام، تتضمن استراتيجيات تحرير الجينوم تعديلات الحمض النووي في الكائنات الحية؛ وتشمل هذه عمليات الحذف "المفيدة"، والتصحيحات عن طريق استبدال الجينات، والإدراج، وقد تم إنشاء بروتوكولات مقابلة لإدخال هذه التعديلات في الخلايا الجذعية خلال العقود الماضية.

تعتمد تقنيات تحرير الجينوم على منصات شائعة قائمة على نوكلياز هندسية، مثل نوكلياز إصبع الزنك (ZFNs)، ونواة المستجيب الشبيهة بمنشط النسخ (TALENs)، وتكرارات متناظرة قصيرة منتظمة متباعدة (CRISPR) بالاشتراك مع نوكليازات داخلية موجهة بالـ Cas9 RNA، الاستفادة من آلية إصلاح الحمض النووي الذاتية لاستهداف أي موقع الجينوم تقريبا بسهولة.

١- العلاج بالخلايا الجذعية أو الخلايا الجسدية القائم على تحرير الجينوم خارج الجسم، والذي يتكون من نقل تصحيح الجينات العلاجية في الخلايا الجذعية أو الجسدية في المختبر. ، والتي يتم بعد ذلك زرعها مرة أخرى في المرضى.

2-  تحرير الجينوم في الجسم الحي في الخلايا الجذعية أو الجسدية، والذي يتكون من نقل أو تصحيح الجينات العلاجية في الخلايا الداخلية عن طريق التوصيل المستند إلى الفيروس أو البروتين أو الرنا المرسال لشحنة تحرير الجينوم.